開発中の医薬品の90％は臨床試験を突破できない

研究室や製薬会社で新しい医薬品を開発しても、すぐに製品化できるわけではなく、多くの試験を経てから臨床試験を突破し、当局の承認を得る必要があります。ミシガン大学薬学部のDuxin Sun教授が、臨床試験を突破する難しさを解説しています。

90% of drugs fail clinical trials – here's one way researchers can select better drug candidates
https://theconversation.com/90-of-drugs-fail-clinical-trials-heres-one-way-researchers-can-select-better-drug-candidates-174152

1つの医薬品を成功させるには、10〜15年の歳月と10億ドル(約1100億円)程度の資金が必要です。これだけ多大な時間と資金を投じているにもかかわらず、臨床試験中の医薬品の9割は、対象となる疾患を十分に治療できなかったり、副作用が強すぎたりして、多くの新薬候補が承認段階に進むことはなく失敗に終わるそうです。

Sun氏は、医薬品開発は過去数十年にわたって古典的なプロセスを踏んできたと指摘しています。これまで研究者は「病気の原因となる分子標的を見つけることからスタートし、さまざまな化合物からその分子標的に作用する薬剤を絞り込み、研究室で最適化する」という手法で、医薬品開発を行ってきたとのこと。

薬剤の最適化では、「標的以外の分子には影響をあたえずに、標的となる分子に強く作用する」「吸収されて血液を通じて輸送され、目的の臓器で意図した通りに作用する」という2点に重きを置いて開発が行われます。この最適化基準を満たすことで初めて、試薬は有効性と安全性のテストに進むことになります。有効性と安全性のテストはまず動物で行われ、次に人を対象とした臨床試験に進みます。

臨床試験をクリアしても、規制当局の承認を得ることができるのは10％ほど。2016年に行われた分析によれば、規制当局が試薬を承認しなかった理由の40％～50％が薬の意図された効果を確認できなかった「臨床効果の欠如」で、約30％が「高い毒性や重い副作用」、10～15％は体内への吸収や体外への排せつがうまくいかない「薬物動態学的特性」、10％が「商業的関心の欠如と戦略的計画の不備」となっています。

臨床試験の突破率が低いことから、Sun氏は「研究者が行っている最適化の方法が最良ではない可能性があります」と述べています。

Sun氏は「開発中の医薬品が臨床試験の段階に到達することは、新薬を開発する製薬会社や学術機関にとって大きな出来事です。しかし、患者さんに届けるために費やした長年の努力と資源が、失敗に終わることが多いのは残念なことです。薬の最適化と選択のプロセスを改善することで、医薬品が臨床試験を突破する確率を大幅に向上させることができるかもしれません。医薬品開発の性質上、90%の成功率を達成することは容易ではないかもしれませんが、適度な改善であっても、病気の治療法を見つけるためにかかるコストと時間を大幅に削減することができることでしょう」と述べました。