ビル・ゲイツの財団が赤血球の病気を遺伝子編集技術「CRISPR」で治療するスタートアップに資金を援助

ビル・ゲイツ氏と妻のメリンダ・ゲイツ氏によって創設されたビル＆メリンダ・ゲイツ財団が、遺伝子編集技術の「CRISPR/Cas9」を用いて遺伝性の貧血病である鎌状赤血球症の治療を目指すスタートアップ・Intellia Therapeuticsに資金を援助したと発表されました。

Intellia Therapeutics Receives Grant to Develop Curative CRISPR/Cas9 In Vivo Sickle Cell Disease Treatments
https://www.newswise.com/articles/intellia-therapeutics-receives-grant-to-develop-curative-crisprcas9-in-vivo-sickle-cell-disease-treatments

Gates Foundation Funds Studies Into CRISPR/Cas9 Gene Editing for SCD
https://sicklecellanemianews.com/2020/11/24/gates-foundation-grant-funds-study-crispr-cas9-gene-editing-for-scd/

Bill Gates Is Investing Millions in a Low-Cost CRISPR Cure for Sickle Cell | Future Human
https://futurehuman.medium.com/bill-gates-is-investing-millions-in-a-low-cost-cure-for-sickle-cell-56fb80834672

鎌状赤血球症とは、赤血球の形状が鎌状になり酸素運搬機能が低下して起こる遺伝性の貧血症であり、アフリカ、地中海沿岸、中近東、インド北部にルーツを持つ黒人に多く見られます。鎌状赤血球症の患者は重度の貧血症状により、成人前に死亡するケースも少なくないとのこと。

アメリカにも10万人ほどの鎌状赤血球症の患者がいるそうですが、特に鎌状赤血球症の患者が多いのはマラリアがまん延するサハラ以南のアフリカです。マラリアに罹患すると死に至る可能性が高い幼児において、赤血球の形が鎌状の場合はマラリア原虫が赤血球内で増殖することが妨げられ、マラリアへの耐性が高くなるという現象が生じます。そのため、鎌状赤血球症の患者はマラリアのリスクが高い地域で相対的に生存率が高く、遺伝子が受け継がれているとみられています。

鎌状赤血球症による症状は鎮痛剤や輸血で治療することが可能であり、子どもや若者では骨髄移植によって完治させることもできるとのこと。しかし、鎌状赤血球症患者の多くが貧しい発展途上国に住んでおり、適切な治療を受けることができないというのが現状です。アメリカでも骨髄移植を行うには適合するドナーに恵まれる必要がある上に、最大で30万ドル(約3100万円)のコストがかかるほか、深刻な合併症のリスクもあります。

近年では鎌状赤血球症を治療する方法として遺伝子治療が注目されており、患者の造血幹細胞を体外で遺伝子編集して骨髄に戻し、鎌状赤血球症を治療する手法も開発されています。しかし、この方法は骨髄移植と同様に高用量の化学療法が必要であり、副作用が大きく、貧しい国では非現実的という問題があるとのこと。

Intellia Therapeuticsはこの問題を解決するため、脂質ナノ粒子を用いた送達システムでCRISPR/Cas9のコンポーネントを骨髄に運び、人間の体内で直接造血幹細胞の遺伝子を編集する治療法の開発を行っています。大がかりな移植手術を回避するこの方法は、発展途上国でも広く使用されている点滴を介して実行可能であり、従来の手法よりはるかに低コストだそうです。

2020年11月11日、Intellia Therapeuticsはビル＆メリンダ・ゲイツ財団から、鎌状赤血球症の治療法開発を支援する目的で数百万ドル(数億円)の助成金を受け取ったと発表しました。発展途上国の病気や貧困問題を解決する多様な取り組みに出資するビル＆メリンダ・ゲイツ財団は、今後7～10年間で発展途上国における安全かつ効果的な遺伝子ベースの治療法開発を加速するパイロットプログラムを実施しており、Intellia Therapeuticsへの資金援助も、このプログラムの一環で行われたとのこと。

Intellia Therapeuticsの主任研究員であるLaura Sepp-Lorenzino氏は、すでにマウスを用いた動物実験を行っていると開発の現況について語り、「ビル＆メリンダ・ゲイツ財団の資金援助に興奮しています」とコメントしました。